Par définition, un placebo est un traitement sans efficacité.
S'il s'agit d'un médicament, un placebo ne doit contenir que des composés chimiques neutres ou n’interférant a priori pas avec l'évolution de la maladie.
Mais lorsque le sujet pense recevoir, non pas un placebo, mais un traitement actif, il peut parfois présenter une amélioration de son état. C'est ce que l'on appelle l'effet placebo.
On suppose donc que cette amélioration n'a pu avoir lieu qu'à travers un mécanisme psychologique ou à la rigueur neurophysiologique.
Au cas où un traitement agirait directement sur le système immunitaire ou bien un autre des systèmes du corps, pour attaquer directement une maladie, il ne s'agirait donc plus d'un placebo.