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Des chercheurs français ont pu soigner des enfants atteints d'une maladie génétique rare en introduisant une copie saine du gène dans les cellules malades. Les premiers résultats très encourageants de cet essai sont publiés dans le dernier numéro de la revue médicale JAMA. Invitée: Marina Cavazzana, professeur d'hématologie et directrice du département des biothérapies à l'Hôpital Necker à Paris.
Le nouvel essor de la thérapie génétique